La empresa farmacéutica Sarepta Therapeutics Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicinas (FDA, por sus siglas en inglés) no cumplirá con el plazo de emitir una decisión para el jueves. Aunque la FDA no comenta sobre tales prórrogas, es posible que se deba a que las autoridades eventualmente decidirán aprobar el remedio.
La empresa, cuya sede está en Cambridge, Massachusetts, dijo que según la FDA, sus expertos "se esforzarán para completar su trabajo lo más antes posible".
Las acciones de la empresa subieron más de 16% a 21,56 dólares en la mañana.
El medicamento, llamado eteplirsen, ha sido centro de controversia en torno a la mortal enfermedad hereditaria, que causa debilidad en los músculos y eventualmente la pérdida de toda función motora. La enfermedad afecta a uno de cada 3.600 niños alrededor del mundo y usualmente causa la muerte antes de los 25 años de edad, según los Institutos Nacionales de Salud. No hay medicamentos que curen la enfermedad, aunque con esteroides se puede retardar la degeneración muscular.
El mes pasado, decenas de enfermos, parientes de enfermos y médicos asistieron a una reunión de la FDA para exhortar a la agencia a aprobar la inyección. Hicieron campaña a pesar de un estudio generalmente negativo por parte de la agencia, en que sus expertos no hallaron virtualmente ninguna evidencia de que eteplirsen es un tratamiento eficaz.
Eventualmente, un consejo asesor de la FDA determinó, por siete votos a favor y tres en contra, que la droga no es eficaz, aunque tres de los miembros se abstuvieron. La agencia no está obligada a aceptar tales recomendaciones.
El medicamento de al parecer produce una proteína llamada distrofina, que ayuda en el mantenimiento de la fibra muscular.
Sin embargo, la FDA halló varios defectos en las investigaciones realizadas por la compañía que le dificultaron calcular exactamente cuánta distrofina se produce y si hay algún beneficio para el paciente. El principal estudio realizado por la empresa incluía apenas 12 pacientes y parecía apuntar a un aumento de distrofina de menos de 1%.
FUENTE: Associated Press